國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委已發(fā)布三批次臨床急需境外新藥名單，代謝、腫瘤疾病治療領(lǐng)域相對集中

 

　　為加快臨床急需境外新藥進(jìn)入我國，2018年至今，國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委先后公布三批臨床急需境外新藥名單，涉及73款藥品。新京報(bào)記者根據(jù)丁香園Insight數(shù)據(jù)庫及公開信息梳理數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)，三批名單中，已有46款藥物在國內(nèi)獲批，代謝性疾病、腫瘤、免疫系統(tǒng)疾病為相對集中的治療領(lǐng)域。

 

 

　　2018年11月至今，國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委陸續(xù)發(fā)布三批次臨床急需境外新藥名單，涵蓋的藥品數(shù)量分別為40個(gè)、26個(gè)、7個(gè)，共計(jì)73款。

 

　　根據(jù)丁香園Insight數(shù)據(jù)庫及公開信息，新京報(bào)記者對名單中的73個(gè)藥物進(jìn)行梳理。截至4月19日，名單中已有46個(gè)藥物在國內(nèi)獲批，獲批藥物占比達(dá)到63.01%，還有個(gè)別藥物尚未在國內(nèi)提交上市申請。

 

　　早在首批名單發(fā)布之時(shí)，國家藥監(jiān)局藥品審評中心表示，列入臨床急需境外新藥名單的品種，可按照《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》提交相關(guān)資料，直接提出上市申請，中心建立專門通道加快審評。尚未申報(bào)的品種，可隨時(shí)提出與中心進(jìn)行溝通交流，盡快提出上市申請。另據(jù)央視報(bào)道，在一些臨床特別急需的抗腫瘤藥物審評當(dāng)中，藥審中心會提早介入到藥物的研發(fā)過程中，提前溝通交流，與研發(fā)科學(xué)家和申請人一起，共同商定全球同步研發(fā)策略，使產(chǎn)品可以迅速地跟國外接軌，同步在中國上市。

 

　　2020年11月第三批名單發(fā)布時(shí)，國家藥監(jiān)局藥品審評中心還表示，對符合《關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》規(guī)定情形的品種，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)健委已組織進(jìn)行了充分遴選，基本解決了臨床急需境外上市新藥在我國上市慢的歷史遺留問題，并且隨著審評審批制度改革的深化，ICH（國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會）指導(dǎo)原則的轉(zhuǎn)化實(shí)施，我國已逐步建立了境外新藥在境內(nèi)同步研發(fā)申報(bào)的法規(guī)制度體系，鼓勵境外新藥在中國境內(nèi)同步開展研發(fā)申報(bào)工作。

 

 

　　三批臨床急需境外新藥名單涉及的藥物治療領(lǐng)域相對集中。其中，14款藥物的適應(yīng)癥涉及代謝性疾病，如法布雷病、IVA型黏多糖病等罕見病；10款藥物的適應(yīng)癥涵蓋免疫系統(tǒng)和腫瘤。在所有治療領(lǐng)域的分類中，這三個(gè)治療領(lǐng)域涉及藥物數(shù)量占比達(dá)39.53%。

 

　　藥品適應(yīng)癥涉及較多的治療領(lǐng)域還包括內(nèi)分泌系統(tǒng)、皮膚疾病、神經(jīng)系統(tǒng)、心腦血管疾病、血液系統(tǒng)疾病、感染性疾病。

 

　　還有5款藥物的適應(yīng)癥為銀屑病關(guān)節(jié)炎，分別為協(xié)和麒麟的布羅利尤單抗、諾華制藥的司庫奇尤單抗、禮來制藥的依奇珠單抗、新基醫(yī)藥的阿普司特和Janssen Biotech公司的古塞奇尤單抗。

 

　　丙肝也是名單中藥品的常見適應(yīng)癥，在涉及感染性疾病的5款藥物中，有3款適應(yīng)癥為丙肝，其中2款來自吉利德，1款為艾伯維旗下藥物。

 

　　除疾病治療領(lǐng)域的分類，罕見病成為占比最高的藥物。在三批名單的73款藥品中，罕見病藥物達(dá)到37個(gè)，占比達(dá)到50.68%。在已經(jīng)獲批的46個(gè)藥物中，罕見病藥物達(dá)到21個(gè)，占比45.65%。

 

　　73款藥物中有一款為疫苗產(chǎn)品，即葛蘭素史克旗下的重組帶狀皰疹疫苗，于2020年6月份在國內(nèi)獲批，適用于50歲及以上成人預(yù)防帶狀皰疹。公開資料顯示，我國50歲及以上人群每年新發(fā)帶狀皰疹病例約為156萬。超過99%的50歲及以上人群曾感染水痘-帶狀皰疹病毒，大約三分之一的人在一生中會患帶狀皰疹。

 

　　首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院皮膚科主任常曉在接受新京報(bào)采訪時(shí)表示，就臨床花費(fèi)來說，帶狀皰疹是皮膚科中費(fèi)用較高的疾病，雖然醫(yī)保可以覆蓋目前該病的治療藥物，但患者自身的花費(fèi)也是比較高的，還會消耗一定的醫(yī)保資源，不僅如此，這部分患者對醫(yī)療資源的“占用”仍然存在，“一個(gè)輕癥的帶狀皰疹患者，除了當(dāng)次就診，還要復(fù)診兩次。如果患者留下了后遺神經(jīng)痛的話，實(shí)際上復(fù)診的次數(shù)會更多。如果患者有了后遺神經(jīng)痛，還要長期吃鎮(zhèn)痛的藥物。”

 

 

　　三批次臨床急需境外新藥名單之外，氯巴占也廣受關(guān)注。事實(shí)上，早在2017年5月，氯巴占就作為“中國大陸境內(nèi)尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥”，被列入《第二批鼓勵研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》。

 

　　氯巴占是一種治療罕見癲癇性腦病非常有效的廣譜抗癲癇發(fā)作藥物，能有效控制癲癇發(fā)作。該藥最早于1967年在菲律賓上市，隨后又在美國、英國、法國、德國等國家上市。然而，該藥在我國屬于第二類精神藥品，且沒有獲批。

 

　　早前，氯巴占已多次在中文互聯(lián)網(wǎng)上掀起討論。其焦點(diǎn)在于，國家禁毒委員會印發(fā)的《100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴性折算表》寫明，“1克氯巴占相當(dāng)于0.1毫克的海/洛/因”，許多聲音因此認(rèn)為氯巴占是海/洛/因的可替代品。

 

　　中國抗癲癇協(xié)會常務(wù)理事、藥物治療專委會主任委員王學(xué)峰曾表示，氯巴占與海/洛/因在成分上是遠(yuǎn)不相同的，“海/洛/因讓人興奮，而氯巴占可以抑制異常的精神活動，如果這個(gè)人的精神狀態(tài)本來就是正常的，那么服用氯巴占幾乎不會有什么影響。”

 

　　盡管醫(yī)生會在處方中寫上氯巴占，國內(nèi)的患兒家長卻沒有正規(guī)途徑可以買到，有家長不得不通過海淘或代購求取孩子的“救命藥”。

 

　　3月29日，國家衛(wèi)健委官網(wǎng)發(fā)布公告，就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》公開征求意見，以滿足臨床用藥急需。

 

　　征求意見稿顯示，國家衛(wèi)生健康委將組織提出氯巴占臨床需求量，確定使用醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單，選定牽頭進(jìn)口的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，組織擬訂藥品使用規(guī)范和處方資質(zhì)要求，明確患者知情同意和醫(yī)生免責(zé)要求。牽頭進(jìn)口的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)向國家藥監(jiān)局提出臨時(shí)進(jìn)口申請，并提交相關(guān)材料。同時(shí)，牽頭進(jìn)口的醫(yī)療機(jī)構(gòu)可委托進(jìn)口單位辦理進(jìn)口準(zhǔn)許證。進(jìn)口單位應(yīng)按照國家藥監(jiān)局網(wǎng)上辦事大廳公布的供臨床使用麻醉藥品和精神藥品的進(jìn)口審批辦事指南，提出進(jìn)口準(zhǔn)許證申請。進(jìn)口單位持進(jìn)口準(zhǔn)許證直接向海關(guān)辦理通關(guān)手續(xù)。此類進(jìn)口藥品，無須進(jìn)行口岸檢驗(yàn)。