醫(yī)藥網(wǎng)8月13日訊　

 

　　● 新藥研發(fā)一直被認(rèn)為是高風(fēng)險(xiǎn)、高收益的活動(dòng)，針對罕見病的靶向藥物成本更高，加上罕見病患者群體小，極有可能出現(xiàn)虧損，藥企往往“望而卻步”，因此罕見病的特效新藥一旦問世，基本處于壟斷狀態(tài)，且定價(jià)較高

 

　　● 針對一些有確切治療效果的罕見病藥物，可以考慮逐步納入醫(yī)保，但到底哪些罕見病治療藥物可以納入醫(yī)保范圍，有待進(jìn)一步評估和商榷

 

　　● 對高價(jià)罕見病藥物的負(fù)擔(dān)不應(yīng)該僅指望醫(yī)保兜底，還應(yīng)該探索政府、公益機(jī)構(gòu)、企業(yè)及患者個(gè)人參與的“多方共付”醫(yī)療保障模式，但目前我國的社會(huì)支持幫助系統(tǒng)尚未完善，應(yīng)該放開一些社會(huì)力量參與，國家也可通過稅收調(diào)節(jié)等方式鼓勵(lì)企業(yè)資助

 

　　一支小小的5毫升注射液，售價(jià)70萬元。對SMA（脊髓性肌萎縮癥）患兒來說，每一滴諾西那生鈉都像金子一般珍貴。它意味著患兒有了活下去的希望，但也意味著一個(gè)家庭可能傾家蕩產(chǎn)。

 

　　公開資料顯示，SMA是一種罕見的染色體隱性遺傳病，以脊髓和下腦干中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失為特征，導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無力，在新生兒中發(fā)病率約為六千分之一到萬分之一。SMA根據(jù)患者發(fā)病年齡與臨床病程由輕至重分為4型，其中最重的分型一般在6個(gè)月內(nèi)發(fā)病，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)患兒無法存活到兩歲。

 

　　前不久，廣東一位SMA患兒的母親向國家藥監(jiān)局提交信息公開申請，希望了解諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價(jià)依據(jù)。

 

　　此事引發(fā)社會(huì)對于售價(jià)70萬元一針的諾西那生鈉注射液的關(guān)注，該不該將其納入醫(yī)保、能否“多方共付”、鼓勵(lì)研制新藥還是進(jìn)行特殊藥物仿制成為主要爭議點(diǎn)。

 

 

 

　　諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，由渤健公司研發(fā)，2016年12月23日首次在美國獲批，并陸續(xù)在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大獲得批準(zhǔn)用于治療SMA。2019年2月22日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，成為中國首個(gè)治療SMA的藥物。

 

　　據(jù)《華夏時(shí)報(bào)》報(bào)道，目前，國內(nèi)的SMA患兒只有使用這種昂貴的藥物，才能有生存的希望。在癥狀前給藥實(shí)驗(yàn)中使用諾西那生鈉注射液后，患兒100%可以獨(dú)坐，92%可以輔助行走，88%能獨(dú)立行走。

 

　　《法治日報(bào)》記者注意到，諾西那生鈉注射液高昂的價(jià)格被廣泛討論。

 

　　目前，諾西那生鈉注射液在國內(nèi)的售價(jià)為每支69.7萬元，屬于完全自費(fèi)藥物，患者在第一年內(nèi)需要注射6支，之后每4個(gè)月注射1支，年年如此。

 

　　有神經(jīng)科醫(yī)生介紹說，就單價(jià)而言，我國的公開價(jià)格在全球范圍內(nèi)已經(jīng)是最低水平了。在美國，據(jù)此前渤健生物的公開聲明，諾西那生鈉的單支價(jià)格為12.5萬美元（折合人民幣約87萬元），相較中國單支近70萬元的售價(jià)，高出約20%。在澳大利亞，政府采購該藥品價(jià)格為每支11萬澳元（折合人民幣約55萬元），亦十分高昂。

 

　　據(jù)中國政法大學(xué)醫(yī)藥法律與倫理研究中心主任劉鑫介紹，我國政府已經(jīng)在削減中間環(huán)節(jié)、降低藥品費(fèi)用方面作了很多努力和改革，比如提出和實(shí)施“兩票制”。

 

　　 “兩票”是指藥品生產(chǎn)企業(yè)到流通企業(yè)開一次發(fā)票，流通企業(yè)到醫(yī)療機(jī)構(gòu)開一次發(fā)票，目的是減少藥品流通環(huán)節(jié)，使中間加價(jià)透明化，進(jìn)一步推動(dòng)降低藥品虛高價(jià)格，減輕群眾用藥負(fù)擔(dān)。從2016年4月試點(diǎn)，到2016年11月進(jìn)一步深化，再到2017年1月9日政策終于落定，原國家衛(wèi)計(jì)委、原國家食藥監(jiān)總局等八部委聯(lián)合發(fā)布了《在公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品采購中推行“兩票制”的實(shí)施意見（試行）》。

 

　　2020年1月17日，國家醫(yī)保局又發(fā)布了《國家組織藥品集中采購和使用試點(diǎn)方案的通知》，意味著“4+7帶量采購”政策正式落地。

 

　　 “藥品的利潤空間已經(jīng)被大大壓縮了，很多藥品的價(jià)格已經(jīng)明顯下降了。”劉鑫說。

 

　　據(jù)中國醫(yī)院協(xié)會(huì)醫(yī)療法制專業(yè)委員會(huì)常務(wù)副主任委員兼秘書長鄭雪倩介紹，國家已經(jīng)在努力降低進(jìn)口藥物關(guān)稅，以減少患者的支出費(fèi)用，比如根據(jù)《中華人民共和國進(jìn)出口關(guān)稅條例》相關(guān)規(guī)定，自2018年5月1日起，以暫定稅率方式將包括抗癌藥在內(nèi)的所有普通藥品、具有抗癌作用的生物堿類藥品及有實(shí)際進(jìn)口的中成藥進(jìn)口關(guān)稅降為零。但是像諾西那生鈉注射液這樣的高價(jià)罕見病進(jìn)口藥物，不是通過降低關(guān)稅就能大幅度減輕患者家庭負(fù)擔(dān)的。

 

　　一位研究國內(nèi)醫(yī)保制度的專業(yè)人士說，藥物上市階段，定價(jià)是由企業(yè)自行決定的。2014年國家發(fā)展改革委取消藥品最高零售價(jià)限價(jià)后，藥品若未納入醫(yī)保，定價(jià)決策基本比較市場化。

 

　　業(yè)內(nèi)人士普遍認(rèn)為，新藥研發(fā)一直被認(rèn)為是高風(fēng)險(xiǎn)、高收益的活動(dòng)，針對罕見病的靶向藥物成本更高，加上罕見病患者群體小，極有可能出現(xiàn)虧損，藥企往往“望而卻步”。因此，罕見病的特效新藥一旦問世，基本處于壟斷狀態(tài)，且定價(jià)較高。

 

 

 

　　該不該將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保也是此次輿論焦點(diǎn)。

 

　　根據(jù)渤健公司的聲明，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國家和地區(qū)獲批，并在40多個(gè)國家和地區(qū)獲得了報(bào)銷。

 

　　澳大利亞藥品福利計(jì)劃網(wǎng)站的公開信息顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃，藥品的政府采購單支價(jià)格為11萬澳元，患者自付費(fèi)用為41澳元，折合人民幣206元。

 

　　劉鑫認(rèn)為，澳大利亞將SMA納入醫(yī)保體系，但這只是疾病個(gè)例，澳大利亞并沒有也無法擁有充足的財(cái)力支撐將所有罕見病均納入醫(yī)保范圍。“哪怕是像英國這類領(lǐng)頭實(shí)施免費(fèi)醫(yī)療制度的國家，也不是將所有藥品都涵蓋在免費(fèi)醫(yī)療的藥品目錄里面，不在目錄里面的藥物還是需要患者自費(fèi)。各國的經(jīng)濟(jì)水平都沒能達(dá)到完全免費(fèi)醫(yī)療的程度。”

 

　　實(shí)際上，國家醫(yī)保局已經(jīng)在考慮將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保。

 

　　國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受媒體采訪時(shí)表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企談判，將藥物價(jià)格降下來，進(jìn)而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價(jià)，具體定價(jià)多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價(jià)格下不來，就始終沒辦法進(jìn)入到醫(yī)保目錄。”

 

　　根據(jù)罕見病發(fā)展中心與艾昆緯中國聯(lián)合發(fā)布的《中國罕見病藥品可及性（2019）報(bào)告》，在中國明確以罕見病適應(yīng)癥注冊的藥品僅有55種，僅涉及31種罕見病。在這55種藥品中，僅有29種藥品被納入國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄，涉及18種罕見病。而根據(jù)國家衛(wèi)生健康委員會(huì)、科技部等五部委于2018年5月22日發(fā)布的《第一批罕見病目錄》，罕見病共涉及121種。國際上確認(rèn)的罕見病則高達(dá)7000多種。

 

　　8月5日，渤健公司回復(fù)媒體稱，公司正在積極準(zhǔn)備向國家醫(yī)保局提交諾西那生鈉的資料，若該藥品通過專家評審，則將進(jìn)入醫(yī)保談判環(huán)節(jié)，若確定納入2020國家醫(yī)保藥品目錄，患者將有望以較低價(jià)格購買。

 

　　不過，多名受訪專家分析，罕見病藥物納入醫(yī)保是一個(gè)非常復(fù)雜的過程，由于罕見病的病患人數(shù)、病情、藥物療效等存在不確定性，而且罕見病藥物價(jià)格高但惠及人群少，若以醫(yī)保基金覆蓋，是否會(huì)給醫(yī)保基金造成較重負(fù)擔(dān)、對其他人而言是否有失公平等，都是現(xiàn)實(shí)需要考量的問題。因此，諾西那生鈉注射液是否會(huì)被納入醫(yī)保仍是未知數(shù)。

 

　　7月31日，國家醫(yī)保局審議通過并公布《基本醫(yī)療保險(xiǎn)用藥管理暫行辦法》，其中第四條指出，要堅(jiān)持“保基本”的功能定位，既盡力而為，又量力而行，用藥保障水平與基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金和參保人承受能力相適應(yīng)。

 

　　在劉鑫看來，一國的醫(yī)保制度是和該國的國力和經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平相適應(yīng)的，而我國目前是基本醫(yī)療保障體系，醫(yī)療基金有限，“如果將像諾西那生鈉注射液等類似的高價(jià)藥全部納入醫(yī)保，將會(huì)影響大多數(shù)人的基本醫(yī)療保障”。

 

　　 “這類進(jìn)口藥物的費(fèi)用，不是通過減少中間環(huán)節(jié)，進(jìn)行藥企談判就能直接降下來的，其生產(chǎn)商的原定價(jià)就很高，即便通過談判，也很難將藥價(jià)降到很低的水平。”劉鑫說。

 

　　但北京大學(xué)醫(yī)學(xué)人文學(xué)院副院長王岳認(rèn)為，針對一些有確切治療效果的罕見病藥物，可以考慮逐步納入醫(yī)保，但到底哪些罕見病治療藥物可以納入醫(yī)保范圍，有待進(jìn)一步評估和商榷。

 

 

 

　　雖然我國尚未將諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保名錄，但在不少省市，已經(jīng)有一些公益基金會(huì)開展了援助項(xiàng)目，為SMA患者減輕負(fù)擔(dān)。

 

　　2019年11月，SMA-Ⅱ型患兒哲哲在蘇州大學(xué)附屬兒童醫(yī)院注射了諾西那生鈉，成為江蘇省首例接受該藥治療的患兒。哲哲接受的這項(xiàng)針對SMA患者的援助項(xiàng)目，頭4針“打一贈(zèng)三”，即患者只需自付第一針的70萬元；在后面的維持階段，每4個(gè)月打一針，“打一針?biāo)鸵会?rdquo;，相當(dāng)于一針35萬元。

 

　　據(jù)渤健公司介紹，上述項(xiàng)目為中國初級衛(wèi)生保健基金會(huì)于2019年5月31日啟動(dòng)的SMA患者援助項(xiàng)目。接受援助的患者第一年的治療費(fèi)用約為140萬元，和全自費(fèi)相比可節(jié)省約三分之二；之后每年的治療費(fèi)用約為105萬元，和全自費(fèi)相比可節(jié)省約一半。截至目前，全國已有80多位SMA患者在該援助項(xiàng)目的幫助下獲得了藥物治療。

 

　　公開資料顯示，中國初級衛(wèi)生保健基金會(huì)于1996年經(jīng)民政部批準(zhǔn)成立，是一家由中國農(nóng)工民主黨主辦、國家衛(wèi)健委主管的全國性公募型基金會(huì)。其官網(wǎng)介紹，該基金會(huì)與渤健公司合作籌備患者援助項(xiàng)目，幫助SMA患者減輕支付負(fù)擔(dān)，提高治療可及性，目前已在全國14個(gè)省市開展，首期覆蓋25家中心醫(yī)院。

 

　　除了獲得中國初級衛(wèi)生保健基金會(huì)的援助，哲哲還得到了江蘇省慈善總會(huì)的援助，打一針花費(fèi)近70萬元，大概能報(bào)銷15萬元。

 

　　有業(yè)內(nèi)人士表示，對高價(jià)罕見病藥物的負(fù)擔(dān)不應(yīng)該僅指望醫(yī)保兜底，社會(huì)也應(yīng)該探索政府、公益機(jī)構(gòu)、企業(yè)及患者個(gè)人參與的“多方共付”醫(yī)療保障模式，這將是建立罕見病醫(yī)療保障體系的必由之路。

 

　　比如，專注支持罕見病群體的公益基金會(huì)——病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)也于今年在山西省、浙江省，聯(lián)合多方成立了罕見病專項(xiàng)援助基金。基金將作為省級范圍內(nèi)社會(huì)慈善力量參與罕見病醫(yī)療保障體系的補(bǔ)充嘗試，支持戈謝病、龐貝病等在國家罕見病目錄內(nèi)的患者群體，推動(dòng)患者的持續(xù)有效治療。

 

　　王岳也認(rèn)為，“多方共付”醫(yī)療保障模式的確是建立罕見病醫(yī)療保障體系的必由之路，但目前我國的社會(huì)支持幫助系統(tǒng)尚未完善，應(yīng)該放開一些社會(huì)力量參與，國家也可以通過稅收調(diào)節(jié)的方式鼓勵(lì)企業(yè)資助。

 

　　在鄭雪倩看來，需要從多種渠道對罕見病患者及家庭進(jìn)行幫助：一是社會(huì)捐助，可以呼吁建立并監(jiān)督罕見病基金會(huì)，通過社會(huì)募捐和企業(yè)資助等方式籌措罕見病基金；二是國家救助，在醫(yī)保范圍之外，可以對這些罕見病患者及家庭予以困難補(bǔ)助；三是個(gè)人購買商業(yè)保險(xiǎn)。

 

 

 

　　2019年，浙江省建立了罕見病用藥保障機(jī)制，根據(jù)當(dāng)?shù)卣撸憬币姴』颊呙磕曜再M(fèi)上限不超過10萬元。

 

　　劉鑫解讀稱，該機(jī)制存在兩個(gè)前提條件，一是必須有藥物可用，二是該藥品必須經(jīng)談判納入浙江基金保障范圍內(nèi)，“否則也無法實(shí)現(xiàn)罕見病患者每年自費(fèi)上限不超過10萬元”。

 

　　該機(jī)制能否在其他地區(qū)復(fù)制推廣？國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員表示，目前從國家層面來講還很難實(shí)現(xiàn)。

 

　　 “這與各地經(jīng)濟(jì)水平有關(guān)，區(qū)域性政策不一定適合全國推廣，要考慮到經(jīng)濟(jì)欠發(fā)達(dá)地區(qū)的實(shí)際情況。”王岳說。

 

　　根據(jù)蔻德罕見病中心和艾昆緯管理咨詢團(tuán)隊(duì)于今年5月聯(lián)合發(fā)布的《中國罕見病醫(yī)療保障城市報(bào)告2020》，在我國，罕見病在醫(yī)保以外的補(bǔ)充保障有七大模式：專項(xiàng)基金模式、大病談判模式、財(cái)政出資模式、政策性商業(yè)保險(xiǎn)模式、醫(yī)療救助模式、醫(yī)保零星增補(bǔ)模式、自主申報(bào)模式。

 

　　該報(bào)告的主研究員李楊陽介紹稱，目前各界共同期待的罕見病保障方案是推行“N+1”模式。“1”就是基本醫(yī)療保險(xiǎn)對于罕見病的報(bào)銷，“N”是指由政府、藥企、保險(xiǎn)公司、公益慈善組織等多方共同合作的補(bǔ)充性幫扶政策。目前這些政策正在國內(nèi)各地實(shí)驗(yàn)性開展，未來有望在國家層面實(shí)現(xiàn)多試點(diǎn)、多層次的罕見病治療保障網(wǎng)絡(luò)。

 

　　《法治日報(bào)》記者注意到，基本醫(yī)療衛(wèi)生與健康促進(jìn)法第六十條指出，國家建立健全以臨床需求為導(dǎo)向的藥品審評審批制度，支持臨床急需藥品、兒童用藥品和防治罕見病、重大疾病等藥品的研制、生產(chǎn)，滿足疾病防治需求。

 

　　劉鑫也向《法治日報(bào)》記者提到，新修訂的藥品管理法在總則中明確規(guī)定，國家鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥，增加和完善了10多個(gè)條款，增加了多項(xiàng)制度舉措。

 

　　 “這為鼓勵(lì)創(chuàng)新，加快新藥上市，釋放了一系列制度紅利。這其中包括，重點(diǎn)支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，對人體疾病具有明確療效的藥物創(chuàng)新。鼓勵(lì)具有新的治療機(jī)理，治療嚴(yán)重危及生命的疾病、罕見病的新藥和兒童用藥的研制。”劉鑫說。

 

　　王岳提到，應(yīng)該對罕見病藥物治療的法律制度進(jìn)行完善，從國務(wù)院層面出臺相關(guān)的條例和行動(dòng)法規(guī)，政府有責(zé)任幫助這些罕見病患者及家庭在全球范圍內(nèi)獲取相關(guān)藥物和治療的有效信息，減少信息不對稱性。

 

　　他同時(shí)建議，可設(shè)立罕見病辦公室，一方面，可對罕見病設(shè)置綠色通道，允許家屬海外“代購”一些已在歐美上市但尚未通過我國上市批準(zhǔn)的藥物，適當(dāng)放寬政策；另一方面，藥品監(jiān)督管理部門有責(zé)任了解全球罕見病藥物和我國的市場現(xiàn)狀，有利于加快對罕見病藥物的批準(zhǔn)和進(jìn)入過程。

 

　　此外，鄭雪倩建議，鼓勵(lì)國產(chǎn)藥物研發(fā)、進(jìn)行特殊藥物仿制，這兩種方法需要齊頭并進(jìn)。

 

　　對于上述兩種方法，王岳認(rèn)為，就目前我國的研發(fā)能力而言，對罕見病治療藥物進(jìn)行仿制更有效率，但需要考慮到法律問題，“或許可以考慮借助WTO于2005年通過《TRIPS協(xié)議修訂議定書》里面的強(qiáng)仿制度，來鼓勵(lì)國內(nèi)企業(yè)進(jìn)行仿制，以達(dá)到大幅度降低藥物價(jià)格的目的，甚至可以倒逼原生產(chǎn)企業(yè)降價(jià)”。